Fontos változás a fiatalkorú SMA-betegek kezelésébenKásler Miklós bejelentette, hogy megszületett a megállapodás az SMA kezelésére szóló egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, aminek köszönhetően minden 18 éven aluli gyermek és fiatal megkaphatja a kezelést – számolt be róla a Blikk.
Az emberi erőforrások minisztere közölte, hogy 2017 nyarán történt meg a Spinraza törzskönyvezése, amelyet 2018-ban Magyarországon is alkalmaznak a gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. 2018-ban a kormány egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, s akkor 30, azóta pedig 24 gyerek kapta meg a kezelést.
A miniszter szerint a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, így a kormány további forrást biztosít rá, s a megállapodás értelmében minden 18 éven aluli gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, s olyanok is részesülhetnek a kezelésben, akik kérelmét eddig visszautasították.
A jövő hét elején kapják meg az érintettek a döntésről szóló értesítéseket.
A Zolgensma nevű kezelést, amelyet két gyermeken az összegyűlt adományoknak köszönhetően kezdhettek el alkalmazni, Európában nem törzskönyvezték, csak az Egyesült Államokban.
A készítmény európai regisztrációja azért késik Kásler Miklós szerint, mert a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményeit manipulálta, aminek hatására az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.
A miniszter azonban reményét fejezte ki az iránt, hogy mielőbb tisztázódnak a körülmények, s amennyiben az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, úgy hazánkban is döntés születik a kérdésben.
